Un ensayo clínico para 2015

La Terapia Optogenética de GenSight avanza hacia un estudio clínico con humanos.


GenSight Biológics, una empresa recién creada en Francia y dedicada al desarrollo de la terapia génica, está haciendo un progreso importante en el avance de un tratamiento optogenético para restaurar la visión de las personas que han perdido la totalidad de sus fotorreceptores a causa de enfermedades de la retina como retinosis pigmentaria (RP). El objetivo de la empresa es poner en marcha un ensayo clínico en 2015.

“Cuando formamos la empresa, pensamos en los mejores planteamientos para revertir la ceguera, especialmente afecciones huérfanas”, dice Bernard Gilly, cofundador y presidente ejecutivo de GenSight. “Y era importante para nosotros ayudar a los pacientes que podrían quedar ciegos durante 20 años o más”.

El proyecto se basa en la promoción de una terapia similar en su desarrollo a la del Institut de la Vision –un esfuerzo encabezado por José-Alain Sahel, en París, y financiado a través de la Foundation’s Translational Research Acceleration Program (TRAP). Creada en 2008, la meta de TRAP es acelerar el avance de los tratamientos prometedores de las enfermedades de la retina a estudios con humanos. Veinte millones de dólares se dirigen anualmente a proyectos financiados por TRAP.

Optogenética es un enfoque terapéutico emergente que implica el suministro de genes a las células de la retina, el cerebro u otro tejido neural para que sean sensibles a la luz. Además de estar desarrollado para enfermedades de la retina, la optogenética presenta posibilidades para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson, trastornos del sueño, la depresión y otros trastornos neurológicos. Al hacer que las células neurales sean sensibles a la luz, estas pueden ser controladas para minimizar o revertir los síntomas.

El tratamiento optogenético GenSight utiliza un virus adeno-asociado (AAV) para el suministro de un gen que expresa halorhodopsina, una proteína sensible a la luz similar a rodopsina, que se produce de forma natural en los fotorreceptores para hacer posible la visión. El tratamiento se administra a cualquiera de los fotorreceptores no funcionales o, en los casos en que los fotorreceptores se han perdido por completo, a las células de la retina interna, como son las células bipolares, que a menudo sobreviven en las enfermedades avanzadas.

El dr.Gilly dice que una interfaz visual –un par de gafas de alta tecnología con una cámara– también está siendo desarrollado por GenSight para mejorar las experiencias visuales de los pacientes que recibieron la terapia génica optogenética. En términos sencillos, la interfaz proporciona algunas de las funciones de procesamiento visual que los fotorreceptores normalmente proporcionarían, y también proporciona la luz a las células bipolares en una longitud de onda que activa halorhodopsina.

Hasta el momento los investigadores han demostrado que el tratamiento provoca el comportamiento visual en un modelo de ratón con degeneración retiniana avanzada, así como sensibilidad a la luz en un cultivo de células de la retina humana. “Creemos que es una muy sólida prueba de concepto”, dice el dr. Gilly.

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