Vivebiotech, una nueva esperanza para los pacientes con enfermedades raras

La empresa guipuzcoana, pionera en el Estado, se suma a la vanguardia de la terapia génica Su primera producción servirá para tratar una anemia que retrasa el crecimiento infantil.

Corregir un gen defectuoso cambiándolo por uno sano para poder curar los síntomas de una enfermedad rara. Es lo más parecido a la “medicina del futuro”. “Parece ciencia ficción, pero se hace”, según reconoció ayer Gurutz Linazasoro, fundador de Vivebiotech, una empresa pionera en el Estado que se sitúa a la vanguardia de la terapia génica.

En Euskadi hay cerca de 40.000 personas que padecen enfermedades raras, según estima la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder). La mayoría de ellas, causadas por un gen defectuoso. Los medicamentos clásicos no hacen efecto en estos pacientes, y muchas veces se ven obligados a viajar a otras partes del mundo en busca de un ensayo clínico de terapia génica para corregir esa anomalía genética. Sin embargo, ayer se dio a conocer Vivebiotech, un empresa, ubicada en Miramon, que ha construido la primera sala del Estado adecuada para producir vectores virales, que son los transportes que llevan los genes sanos al interior de las células con genes mutados. Una puerta a la esperanza para todos aquellos que padecen una enfermedad rara.

“Hay muchas que son de base genética, causadas por la mutación de un gen, que hace que no funcione bien y genera unos síntomas, por lo tanto una enfermedad”, explicó ayer Gurutz Linazasoro, presidente y fundador de la empresa de biotecnología. Para curar este tipo de enfermedades es necesario transportar un gen sano desde el exterior, al núcleo de las células donde está el gen enfermo, un proceso denominado terapia génica. Y como vehículo se utilizan vectores virales (cuya imagen se reproduce en la página aledaña), el transporte genético que fabrica Vivebiotech.

Estos vectores virales derivan de los virus, que son causantes de patologías. No obstante, Linazasoro detalló que en el laboratorio se eliminan los genes patógenos del virus “y se aprovecha la capacidad que tienen de meterse dentro del genoma”. “Convertimos un problema en una oportunidad que se puede aprovechar en una terapia”, resumió.

“Convertimos un problema en una oportunidad para una terapia génica”

Para ello, han creado la primera sala del Estado para la producción de vectores virales en condiciones GMP (Good Manufacturing Practice), exigidas por las agencias regulatorias para poder emplear estos vectores en ensayos clínicos con seres humanos. De hecho, en Europa apenas hay una docena de laboratorios de estas características y se encuentran en Francia, Italia y Alemania, entre otros países. Aunque también existen ejemplos en Estados Unidos y en China.

La “sala blanca”, que ha tenido un coste de medio millón de euros, consta de 42 metros cuadrados en los que, de momento, trabajan dos investigadoras guipuzcoanas y otras tres personas de apoyo. “La idea de esta sala es producir un medicamento. Está dividida en varios fragmentos, y cada uno constituye una parte del proceso de la producción viral. Desde el virus hasta la purificación y la encapsulación para mandarlo a los hospitales y que se proceda a la infección de las células”, apuntó César Trigueros, director de Desarrollo. Además, la sala tiene capacidad para desarrollar vectores para seis enfermedades distintas simultáneamente cada año.

PRIMEROS ENSAYOS La dinámica de funcionamiento de Vivebiotech será por encargo. Un grupo de investigación, una compañía farmacéutica o de biotecnología debe solicitar un vector para una enfermedad concreta. Para estrenar su actividad, el laboratorio colaborará con un ensayo clínico liderado por Ceimat (Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas) creando vectores para la enfermedad rara llamada Anemia por Deficiencia de Piruvato Quinasa, cuya prevalencia es de 1 entre 15.000 personas. Se da en niños y provoca cansancio. Aunque se diferencia de la anemia usual en que aumenta el tamaño del bazo o el hígado y retrasa el crecimiento.

El laboratorio donostiarra será el primero del mundo en generar vectores virales para este tipo de anemia para seres humanos. Linazasoro explicó que la elección de esta patología fue motivada porque el gen patógeno está claramente detectado y el éxito en el modelo animal ha sido “inmejorable”.

Esta terapia génica se aplicará a seis pacientes: tres españoles, un holandés, un italiano y un francés. Sin embargo, no será hasta junio cuando estos expertos estiman que la Agencia Española del Medicamento dé el visto bueno a sus vectores virales de tipo lentivirus y puedan iniciar el ensayo clínico.

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