La thérapie génique

Terapia Génica

La thérapie génique

La thérapie génique comme solution possible aux maladies génétiques

La terapia génica como posible solución a las enfermedades genéticas
La thérapie génique a été une révolution dans le traitement des maladies génétiques car elle a ouvert un nouvel horizon pour la guérison des maladies pour lesquelles il n’existait jusqu’à présent que des traitements visant à soulager leurs symptômes.

La thérapie génique est l’ensemble des techniques qui utilisent le transfert de matériel génétique (ou toute autre méthode permettant d’éditer ou de modifier l’information génétique du patient) pour prévenir ou guérir des maladies génétiques.

San aucun doute, c’est la meilleure alternative possible mais aussi la plus complexe. Elle va directement à la racine du problème en transférant la version correcte du gène défectueux. Parmi les principaux obstacles de cette approche, il y a la difficulté à diriger le bon matériel génétique spécifiquement vers les cellules ou les tissus où le gène ne rempli pas sa fonction.

Grace à la thérapie génique, la fonction du gène muté peut être restaurée et la stratégie la plus courante consiste à introduire une copie normale de celui-ci dans les cellules. Il peut également inhiber ou bloquer le fonctionnement des gènes qui contribuent au développement de la maladie (par exemple, les oncogènes impliqués dans le cancer ou les gènes du virus nécessaires à leur multiplication dans les cellules).

La thérapie génique peut être appliquée de différentes façon

Ex vivo

Cela consiste à extraire des cellules d’un patient, à les séparer en laboratoire et à les réimplanter dans l’organisme de l’individu.

In situ

Cela consiste à introduire le gène de réparation directement dans l’organe défectueux de l’individu.

In vivo

Cela consiste à administrer directement au patient le gène correcteur afin qu’il atteigne le point à traiter.

Aplicación de la terapia génica

Aplicación de la terapia génica

Lors du développent d’une telle thérapie, plusieurs facteurs doivent être pris en compte :

  • Il est nécessaire de savoir quel est le « tissu cible », c’est-à-dire celui qui va recevoir le traitement
  • Savoir s’il est possible de traiter le tissu affecté in situ
  • Quel est le vecteur approprié pour introduire le gène dans le tissu ?
  • Quelle est l’efficacité du nouveau gène et savoir comment réagira l’organe ou le tissu hôte au nouveau gène modifié.

Vecteur

Pour que la thérapie génique fonctionne, le gène thérapeutique doit être introduit dans des centaines de millions de cellules. Pour cela, un véhicule ou un vecteur est nécessaire pour le transporter à l’intérieur des cellules.

Un bon vecteur doit au moins :

  • Etre reproductible et stable
  • Permettre l’insertion du matériel génétique
  • Reconnaitre et agir sur des cellules spécifiques
  • Etre capable de réguler l’expression du gène thérapeutique
  • Sans élément induisant une réponse immunitaire
  • Etre inoffensif ou que ses effets secondaires possibles soient minimes

Les vecteurs viraux

Ils regroupent quatre types de virus :

  • les rétrovirus
  • les adénovirus
  • les virus adéno-associés
  • les herpèsvirus

Les vecteurs non-viraux

Il existe également des vecteurs non viraux, tels que :

  • le bombardement de particules,
  • l’injection directe d’ADN,
  • les liposomes cationiques
  • le transfert de gènes à travers des récepteurs

 

Applications de la thérapie génique

La thérapie génique s’est révélée faisable dans certaines maladies humaines. Spécifiquement pour le traitement du déficit immunitaire dû au déficit en ADA, de l’adrénoleucodystrophie, etc .

Cependant, l’utilisation de ces vecteurs intégrés dans l’ADN de la cellule hôte a été associée à des effets indésirables graves. Des améliorations ont donc été proposées pour augmenter la biosécurité. Par ailleurs, l’utilisation de vecteurs non intégratifs, tels que les adéno-associés, a récemment montré un certain succès dans le traitement de l’hémophilie de type B, en raison du déficit en facteur IX de la coagulation, et la phase de commercialisation a été atteinte pour le cas considéré d’hypercholestérolémie due à des mutations de l’enzyme LPL.



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