Comienza un ensayo con terapia génica para la enfermedad de Duchenne

Un niño en Estados Unidos es el primer paciente con distrofia muscular de Duchenne tratado en un ensayo con terapia génica, cuyos resultados se esperan para la primera mitad de 2019.

La compañía farmacéutica Pfizer ha anunciado que acaba de iniciar un ensayo clínico en fase 1b de terapia génica Mini-Dystrophin, cuyos resultados se esperan para la primera mitad de 2019, con un niño de Estados Unidos que sufre la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad genética grave con síntomas que se inician entre los tres y cinco años y lleva a una muerte prematura.

 

El niño fue tratado el pasado 22 de marzo con una infusión del gen Mini-Dystrophin, administrada bajo la supervisión del principal investigador, Edward Smith. Ahora Pfizer espera que el reclutamiento de pacientes en el ensayo continúe hasta en cuatro centros de investigación clínica en Estados Unidos y que los primeros resultados estén disponibles la primera mitad de 2019, una vez que todos los pacientes hayan sido evaluados durante un año completo tras el tratamiento.

La CEO y fundadora de la asociación Cure Duchenne, Debra Miller, aseguró que esta opción de tratamiento es “potencialmente transformadora para niños afectados por esta enfermedad”. Para la fundadora de la asociación, el momento actual que está viviendo la terapia génica es una oportunidad para avanzar en ciencia, porque hay opciones de tratamiento muy limitadas para los niños.

El estudio de dosis-ascendente, multicéntrico, abierto, no aleatorizado para una sola infusión intravenosa de PF-06939926, involucrará aproximadamente 12 niños de entre cinco y 12 años con esta patología. Además de la seguridad y la tolerabilidad, el estudio evaluará las medidas de expresión de la distrofina y su distribución, así como evaluaciones en la fuerza muscular, la calidad y la función muscular.

Como parte del proceso de cribado, los candidatos potenciales al tratamiento serán testados para confirmar un posible resultado negativo de anticuerpos frente el virus adenoasociado serotipo 9 (AAV9) y para una respuesta inmunitaria de células T frente a la distrofina.

Acerca de los avances de Pfizer en Terapia Génica

El vicepresidente senior y director científico de la Unidad de Investigación de Enfermedades Raras de Pfizer, Greg LaRosa, explicó que la inversión en este ensayo representa “la culminación de años de investigación pensando en los pacientes”. Este ensayo clínico es el primer programa de Pfizer con terapia génica basado en AAV recombinado desde la adquisición de Bamboo Therapeutics en 2016. La compañía también realizó recientemente una expansión de 100 millones de dólares en su planta de producción a gran escala de terapia génica en Sanford, en Carolina del Norte.



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