Una niña recibe en EE UU el primer tratamiento bajo ensayo clínico para Sanfilippo A

Desde la Fundación Stop Sanfilippo quieren ser cautos pero reconocen que «era la noticia que llevábamos esperando mucho tiempo»

Una niña recibe en EE UU el primer tratamiento bajo ensayo clínico para Sanfilippo A
Izaskun Aizpurua, junto a sus hijos Oier y Maite. / IÑIGO ROYO

En el Hospital Nacional de Niños de Columbus (Ohio) acaban de tratar, mediante ensayo clínico, al primer niño para hacer frente a la terrible enfermedad de Sanfilippo en su vertiente A, la más virulenta. Una niña estadounidense de 4 años, pasará a la historia por ser la primera persona que recibe esta terapia génica para tratar esta dolencia.

«Es un hito». Así definía ayer Emilio López, presidente de la Fundación Stop Sanfilippo, la noticia que les acababa de llegar desde Estados Unidos. Los primeros días de marzo se hizo público que la Agencia Americana de Medicamentos había autorizado a Abeona Therapeutics esta primera prueba y escasamente setenta días después, el proceso por el que llevan luchando años los afectados por esta enfermedad está en marcha. Esto no quiere decir que el proceso médico esté solucionado y que la prueba realizada en Ohio vaya a ser la definitiva a pesar de los 18 años que llevan trabajando en ese hospital norteamericano en un tratamiento correcto.

De hecho desde la fundación quieren ser cautos. No obstante esta noticia les hace estar «muy contentos. Es lo que llevamos esperando mucho tiempo», explica un Emilio López que también reconoce que «no vamos a tener noticias de cómo ha ido el ensayo con la niña hasta dentro de por lo menos treinta días. Lo que está claro es que ahora mismo ya estamos en otra situación muy diferente a la de hace unos días».

Desde Stop Sanfilippo confirman que a día de hoy este ensayo clínico solo se ha llevado a cabo con esta niña y que en base a los resultados obtenidos comenzarán a tratar a otros pacientes. Una vez logrado el objetivo de que la primera niña con Sanfilippo A, enfermedad degenerativa conocida como el ‘alzheimer infantil’, está siendo tratada, ¿cuál es el siguiente reto en el proceso? Responde López, «es clave conocer y evaluar la seguridad y tolerabilidad del fármaco administrado a la niña para poder realizar un dossier de eficacia fiable y que pueda valer para el resto de candidatos al ensayo».

Una vez conocido que la primera prueba ya se ha realizado en EE UU, los padres y madres de los niños enfermos de Sanfilippo A del Estado, se preguntan cuándo llegará el ensayo clínico al Hospital Universitario de Cruces, el encargado de realizar la prueba en España. «Las previsiones son las mismas que hace unos meses, es decir, pensamos que después del verano podríamos empezar con el tratamiento en Cruces. A pesar de que no tengamos noticias que digan lo contrario, debemos tener tranquilidad y ser precavidos ya que tenemos muchísimo en juego», señala Emilio López, que además de presidente de la fundación es padre de un niño de 9 años con la enfermedad.

«Ojalá se cumplan los plazos»

El ensayo clínico consiste en introducir un gen correcto mediante un vector o virus a través de una única inyección por vía intravenosa para que ‘infecte ‘ todas las células del paciente. El objetivo es luchar contra la acumulación de sustancias de desecho en el organismo por la ausencia de una enzima debido a un fallo genético. De este tratamiento depende el futuro de decenas de niños. También el de Oier Iribarren.

Izaskun Aizpurua, madre de Oier, era ayer un «manojo de nervios». La madre del niño de Ibarra afectado de Sanfilippo A cuenta que «sobre las tres de la tarde nos comunicaron la noticia en el grupo de whatsapp que tenemos de la fundación. Os podéis imaginar la alegría que sentimos. Es un paso importantísimo para todos nosotros. Ojalá se cumplan los plazos y el ensayo llegue a Cruces cuanto antes», espera Aizpurua. Mientras tanto Oier, a punto de cumplir 8 años y ajeno a la alegría de ayer, acude hoy al Hospital Universitario de Cruces para pasar su revisión de cada seis meses.



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