Un nuevo fármaco podría frenar la enfermedad de Huntington

El producto, ensayado en 46 pacientes, reduce los niveles de proteínas tóxicas que aceleran el mal

Los autores del hallazgo aún no consideran el hallazgo una cura, pero se muestran esperanzados
Visión interna de un cerebro humano
Visión interna de un cerebro humano

Investigadores del Centro de Huntington del University College de Londres (UCL) han presentado este lunes los resultados de la fase 1 en la elaboración de un medicamento dirigido a frenar los síntomas de la enfermeadd de Huntington, una grave dolencia neurológica, hereditaria y degenerativa, que se manifiesta en forma de alteraciones psiquiátricas y motoras. En este nivel de estudio, como es preceptivo en el proceso de elaboración de los fármacos para consumo humano, el producto se ha administrado a un pequeño grupo de pacientes, 46 en concreto. El objetivo era demostrar que el medicamento es seguro y puede administrarse a más afectados sin temor a que cause graves efectos secundarios.

Los científicos del UCL aseguran que se trata del mayor hallazgo contra el mal de Huntington diseñado hasta ahora, aunque puntualizan que no se trata de un fármaco que conduzca a la curación de la enfermedad.

El nuevo medicamento, denominado Ionis-Httrx, ha logrado, en la fase de ensayo clínico, una reducción de la mutación de la proteína que altera el sistema nervioso central hasta causar el Huntington. La sustancia farmacológica, han asegurado los científicos, es bien tolerada por los pacientes.

El futuro fármaco se inyectó en el líquido cefalorraquídeo de 46 pacientes que de forma voluntaria accedieron a ello, en los que consiguió reducir los niveles de las proteínas tóxicas implicadas en la aludida mutación, que afecta progresivamente a amplias zonas del cerebro. La enfermedad suele mostrar una progresión muy lenta, desarrollándose en un periodo de unos 15 o 20 años.

Movimientos inesperados

El signo externo más característico del mal de Huntington, antes conocido como Corea de Huntington, es la alteración del movimiento a que conduce, unos gestos exagerados de las extremidades, y la aparición de muecas gestuales inesperadas o repentinas. Los trastornos psíquicos graves suelen ser previos a las manifestaciones musculares. Datos epidemiológicos indican que en Europa sufren esta enfermedad unas 45.000 personas, unas 4.000 en España.

“Por primera vez, tenemos la esperanza de estar ante una futura terapia que puede ralentizar o prevenir la enfermedad de Huntington”, ha indicado Sarah Tabrizi, investigadora y directora del centro de la enfermedad de Huntington en el UCL. Los investigadores insisten en que no se trata de “una cura”, ya que, advierten, serán precisos más datos que confirmen a largo plazo que bajar los niveles de las proteínas mutadas cambia, efectivamente, el curso de la enfermedad.

Nuevos estudios mayores

“El hallazgo es una buena noticia, aunque se trata de un ensayo de pequeñas dimensiones”, ha indicado Jeff Carro, profesor de la Western Washington University, experto en la enfermedad de Huntington, en un artículo publicado en la web del UCL. “La clave es desarrollarlo de inmediato en un estudio de mayores dimensiones”, ha añadido Carro.

La mayoría de los afectados por el mal de Huntington desarrollan los síntomas de la enfermedad durante la vida adulta, entre los 35 y los 55 años. Es altamente improbable que la dolencia, que progresa hasta causar la muerte, aparezca en la infancia.



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