Utilisation des IPS pour le développement de stratégies thérapeutiques (IPS)

Utilisation des IPS pour le développement de stratégies thérapeutiques (IPS)

Utilisation des IPS pour le développement de stratégies thérapeutiques (IPS)

Utilisation de cellules souches pluripotentes induites (IPS) comme modèle pour l’étude des encéphalopathies mitochondriales causées par des défauts dans la traduction mitochondriale:
Approche expérimentale pour le développement de stratégies thérapeutiques.
Ce projet a pour but, d’une part, d’étudier les mécanismes physiopathogènes d’une encéphalopathie mitochondriale, causée par des défauts dans la traduction mitochondriale, dans le type cellulaire cible de la pathologie (neurones). Par ailleurs, on entend aborder différentes approches thérapeutiques pour ce type de maladies qui ne disposent actuellement que de traitements symptomatiques très pauvres.


Ce projet est dirigé par le Dr Maria Esther Gallardo (chercheur Miguel Servet I de l’Institut de recherche sanitaire Hospital 12 de Octubre, i+12) et le Dr Rafael Garesse de l’Université autonome de Madrid. L’équipe de recherche implique également le diplômé Francisco Zurita Diaz et la diplômée Teresa Galera Monge. Tous appartiennent au Centre de recherche biomédicale en réseau des maladies rares (CIBERER).

Les objectifs concrets du projet sont les suivantes:
1) Étudier les mécanismes physiopathogènes des encéphalopathies mitochondriales causées par des mutations dans le gène GFM1 en utilisant comme système modèle des cellules iPS générées à partir de la patiente qui donne son nom à la Fondation.
2) Utiliser le système d’édition génomique CRISPR/CAS9 pour corriger le défaut génétique du gène GFM1 dans les iPSC et/ou les fibroblastes de la patiente.
3) Étude pilote de haute performance pour l’identification de médicaments pour le traitement des patients présentant des défauts dans la traduction mitochondriale.

BUDGET:

1. Dépenses de personnel:
Contrat Diplômé supérieur 9 mois— 22.125€
Sous-total des dépenses de personnel: 22.125€

2. Dépenses d’exécution, biens et services:
Matériel fongible et marché de services:
Matériel de culture cellulaire : plastique, moyens de culture pour iPS, moyens de différenciation cellulaire et antibiotiques: 80.000€
Réactifs de biologie moléculaire, édition génomique et différenciation cellulaire 65.000€
Services généraux (FAC, service génomique, microscopie, stockage cellulaire…): 35000€
Sous-total des dépenses d’exécution, des biens et des services: 180 000 €

TOTAL BUDGET : 202.125€

 

 



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