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Utilización de iPS para el desarrollo de estrategias terapeúticas
Duración
2 años
Presupuesto
202.125 €
Financiador
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Objetivo
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Resultados
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Utilización de células madre pluripotentes inducidas (iPS) como modelo para el estudio de encefalopatías mitocondriales causadas por defectos en la traducción mitocondrial:
Aproximación experimental para el desarrollo de estrategias terapeúticas.
Este proyecto tiene como finalidad, por un lado, estudiar los mecanismos fisiopatogénicos de una encefalopatía mitocondrial, causada por defectos en la traducción mitocondrial, en el tipo celular diana de la patología (neuronas). Por otro lado, se pretenden abordar diferentes aproximaciones terapeúticas para este tipo de enfermedades que actualmente solo disponen de tratamientos sintomáticos muy pobres.
Este proyecto lo lideran la Dra. María Esther Gallardo (Investigadora Miguel Servet I del Instituto de Investigación Sanitaria Hospital 12 de Octubre, i+12) y el Dr. Rafael Garesse de la Universidad Autónoma de Madrid. En el equipo de investigación participan también el licenciado Francisco Zurita Díaz y la licenciada Teresa Galera Monge. Todos ellos pertenecen al Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER).
Los objetivos concretos del proyecto son:
1) Estudiar los mecanismos fisiopatogénicos de las encefalopatías mitocondriales causadas por mutaciones en el gen GFM1 utilizando como sistema modelo células iPS generadas a partir de la paciente que da nombre a la Fundación.
2) Utilizar el sistema de edición genómica CRISPR/CAS9 para corregir el defecto genético del gen GFM1 en iPSCs y/o fibroblastos de la paciente.
3) Estudio piloto de alto rendimiento para la identificación de fármacos para el tratamiento de pacientes con defectos en la traducción mitocondrial.
PRESUPUESTO:
1. Gastos de personal:
Contratación Titulado superior 9 meses— 22.125€
Subtotal de gastos de personal: 22.125€
2. Gastos de ejecución, bienes y Servicios:
Material fungible y contratación de servicios:
Material de cultivo celular: plástico, medios de cultivo para iPS, medios de diferenciación celular y antibióticos: 80.000€
Reactivos de biología molecular, edición genómica y diferenciación celular 65.000€
Servicios generales (FACs, servicio genómica, microscopía, almacenamiento células…): 35000€
Subtotal de Gastos de ejecución, bienes y Servicios: 180.000€
TOTAL PRESUPUESTO: 202.125€
Exécution: 
100%