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Nouvelles thérapies dans la neurodégénérescence pédiatrique avec dysfonctionnement du métabolisme énergétique : LABORATOIRE MENCIA.

L’incidence croissante des maladies neurodégénératives représente un énorme défi, et leur compréhension nécessite des approches multidisciplinaires.

Durée

3 ans

Devis

45.000 €

Gr. recherche

Alejandra Darling & Antonio Zorzano

Objectifs

Nous proposons de créer un Laboratoire Clinique IRB initialement orienté vers l’étude des mécanismes qui contrôlent la synthèse des protéines mitochondriales, et vers la recherche de thérapies dans une pathologie neurodégénérative, appelée COXPD1.

Résultats

L’incidence croissante des maladies neurodégénératives représente un énorme défi, et leur compréhension nécessite des approches multidisciplinaires. Les troubles neurodégénératifs sont hétérogènes et se caractérisent par une perte progressive de neurones entraînant la perte de fonctions motrices, sensorielles et cognitives précédemment acquises. Les mécanismes par lesquels la neurodégénérescence se développe ne sont pas bien compris, et des preuves croissantes impliquent le dysfonctionnement mitochondrial dans son développement et sa progression. Contrairement au cas des pathologies neurodégénératives à l’âge adulte, dans la neurodégénérescence pédiatrique, les défauts sont le plus souvent monogéniques, et cette situation offre une occasion unique d’identifier de nouvelles voies de neurodégénérescence et des cibles thérapeutiques.

Nous proposons de créer un Laboratoire Clinique IRB initialement orienté vers l’étude des mécanismes qui contrôlent la synthèse des protéines mitochondriales, et vers la recherche de thérapies dans une pathologie neurodégénérative, appelée COXPD1.

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