
En curso
Nuevas terapias en neurodegeneración pediátrica con disfunción del metabolismo energético: LABORATORIO MENCIA.
La creciente incidencia de las enfermedades neurodegenerativas representa un enorme desafío, y su comprensión requiere enfoques multidisciplinarios.
Duración
3 años
Presupuesto
450.000 €
Equipo Inv.
Alejandra Darling & Antonio Zorzano
Objetivos
Proponemos crear un Laboratorio de Clínicas del IRB orientado inicialmente a estudiar los mecanismos que controlan la síntesis de proteínas mitocondriales, y a buscar terapias en un trastorno neurodegenerativo, denominado COXPD1.
Resultados
La creciente incidencia de las enfermedades neurodegenerativas representa un enorme desafío, y su comprensión requiere enfoques multidisciplinarios. Los trastornos neurodegenerativos son heterogéneos y se caracterizan por una pérdida progresiva de neuronas que conduce a la pérdida de funciones motoras, sensoriales y cognitivas previamente adquiridas. Los mecanismos por los que se desarrolla la neurodegeneración no se conocen bien, y cada vez hay más pruebas que implican la disfunción mitocondrial en su desarrollo y progresión. A diferencia del caso de las patologías neurodegenerativas en la edad adulta, en la neurodegeneración pediátrica los defectos son mayoritariamente monogénicos, y esta situación ofrece una oportunidad única para identificar nuevas vías de neurodegeneración y dianas terapéuticas.
Proponemos crear un Laboratorio de Clínicas del IRB orientado inicialmente a estudiar los mecanismos que controlan la síntesis de proteínas mitocondriales, y a buscar terapias en un trastorno neurodegenerativo, denominado COXPD1.
Ejecución: 25%