Una terapia basada en linfocitos modificados genéticamente ha mostrado resultados prometedores en un modelo de lupus eritematoso en ratón. La terapia, dirigida a eliminar los linfocitos B y minimizar la acción del sistema inmunitario contra el organismo, podría sentar las bases para tratar pacientes con la enfermedad. El lupus eritematoso es una enfermedad autoinmune crónica caracterizada por …
Dos estudios independientes, liderados por Carlos López-Otín y Juan Carlos Izpisúa-Belmonte, proponen un tratamiento de la progeria que podría ser el primero con efectos permanentes al actuar directamente sobre el gen mutado. En el proyecto, llevado a cabo en ratones, ha participado Sammy Basso, un graduado en Biología que padece esta enfermedad. Investigadores de …
Nueva terapia génica con CRISPR para el envejecimiento acelerado Leer más »
Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras, CIBERER El CIBERER ha liderado o participado en las 15 designaciones de medicamentos huérfanos de centros públicos españoles. Los grupos de este centro investigan en terapias para grupos de enfermedades como leucodistrofias, distrofias de retina o enfermedades metabólicas, dermatológicas y hematológicas. El CIBERER ha celebrado su …
Un equipo de sanitarios de diversos centros españoles han conseguido crear un tratamiento pionero con células madre para la epidermólisis bullosa distrófica, una enfermedad rara y sin cura. El Hospital Virgen de la Arrixaca, Murcia, lleva a cabo un tratamiento pionero de terapia celular con células madre mesenquimales modificadas en una enfermedad rara e incurable como es …
Los grupos de científicos del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) han identificado, durante los últimos ocho años, 88 nuevos genes responsables de diferentes enfermedades raras, un hallazgo que destacó el director científico de este organismo, el doctor Pablo Lapunzina, en la duodécima Reunión Anual del CIBERER, celebrada en la localidad …
Identificados 88 nuevos genes causantes de enfermedades raras Leer más »
Estas patologías se manifiestan en tan solo cinco de cada 10.000 habitantes y el 45% de ellas tiene un origen neurológico. Más del 90% de los pacientes con enfermedades raras no cuentan con tratamientos específicos, según asociaciones médicas y de afectados, que cifran en unos tres millones las personas que sufren estas patologías en España y que reclaman …
El mapa de las enfermedades raras en España: el 90% de los afectados no tiene tratamiento Leer más »
Beatriz puede que haya vuelto a nacer. La enfermedad que padece estaba empeñada en impedirle cumplir los dos años. Pero un nuevo tratamiento puede que le haya dado una segunda vida. El Hospital Vall d’Hebron de Barcelona ha tratado con éxito por primera vez en España a una bebé de nueves meses con atrofia muscular …
Tratan con éxito por primera vez a una bebé con atrofia muscular espinal Leer más »
Utilizar el propio sistema inmunitario del paciente como tratamiento contra el cáncer es el fundamento principal de la inmunoterapia. Con esta idea, en los últimos años se han desarrollado diversos tratamientos prometedores, como aquellos basados en inhibidores de puntos de control inmunitario o en anticuerpos dirigidos a estimular los linfocitos T. Sin embargo, estas terapias …
ARNs mensajeros como inmunoterapia frente al cáncer Leer más »
Si tenemos un sistema capaz de mejorar y alargar la vida de los pacientes de progeria, ¿hacemos bien en privarles de esa posibilidad porque la técnica CRISPR no es aún 100% segura? El envejecimiento no es una enfermedad. Es la madre de todas ellas. La enfermedad cardiovascular, el cáncer y las dolencias neurodegenerativas son las …
Un científico de 23 años participa en el descubrimiento de una terapia experimental para su propia enfermedad, que suele matar a los afectados en la adolescencia La vida de Sammy Basso comenzó como la de casi cualquier otra persona. Nació en una fría mañana de invierno, el 1 de diciembre de 1995, en Schio, una …
Hacia una cura para el joven que envejece a cámara rápida Leer más »
