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SOLVE-RD, un proyecto de investigación a gran escala financiado con 15 millones de euros Los pacientes con una enfermedad rara generalmente pasan por un largo y arduo proceso, que a veces dura diez o quince años (conocido como la odisea de la enfermedad rara), antes de encontrar un médico que sepa determinar cuál es su […]

El descubrimiento de anticuerpos humanos contra proteínas clave de la técnica CRISPR supone un contratiempo imprevisto para el desarrollo de terapias Un muestreo de la sangre de 34 personas ha resultado en un descubrimiento sorprendente: la mayoría tiene adaptaciones inmunitarias contra el sistema de edición genética CRISPR, uno de los mayores avances de la ingeniería

Estos músculos están creados a partir de células adultas, tomadas por ejemplo de la piel o la sangre, que son “reprogramadas” de manera que parecen y actúan como células madre embrionarias, las cuales pueden transformarse en cualquier tipo de célula. El primer músculo humano funcional logrado a partir de células madre pluripotenciales ya es una

Investigadores del Instituto Salk de Estudios Biológicos han adaptado la herramienta de edición genómica CRISPR para modificar la actividad de los genes sin necesidad de alterar la secuencia de ADN. La edición del genoma humano se ha convertido en una herramienta de gran potencial para el tratamiento de las enfermedades genéticas. El genoma contiene las

Luxturna es la primera terapia génica aprobada en los EE.UU que se administrada directamente y se dirige a una enfermedad causada por mutaciones en un gen específico. La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha aprobado recientemente Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl), una nueva terapia génica para tratar a niños y pacientes adultos con

Se estima que el número de enfermedades raras que todavía no tienen un tratamiento en el mundo es de 4.000 a 5.000. ¿Qué son? Los medicamentos huérfanos son aquellos que van destinados a diagnosticar, prevenir o tratar enfermedades raras para las que no existe ningún tratamiento apropiado (es decir son huérfanos de tratamiento). En el

Investigadores estadounidenses han descrito un modelo único para la biología de la enfermedad de Alzheimer (EA) que puede conducir a un enfoque completamente nuevo para tratar este trastorno. Un trabajo reciente de estos investigadores demostró que la aglutinación y acumulación de proteína tau se produce como una respuesta normal al estrés, produciendo complejos de ARN/proteína

Un tratamiento que modifica los glóbulos blancos para tratar la leucemia se convirtió en 2017 en la primera terapia génica comercial en EEUU. El CRISPR sigue avanzando El año que termina ha sido, de nuevo, testigo de una revolución que ya dura más de tres décadas. El sueño de modificar nuestro genoma para combatir enfermedades

Mediante una inyección, los científicos desactivaron un gen defectuoso en las células del oído interno Los ratones de laboratorio de la cepa Beethoven, como el famoso compositor alemán, no oyen. Padecen un tipo de sordera hereditaria que también aflige a las personas y que degenera rápidamente al poco de nacer. Un equipo de científicos de