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El producto, ensayado en 46 pacientes, reduce los niveles de proteínas tóxicas que aceleran el mal Los autores del hallazgo aún no consideran el hallazgo una cura, pero se muestran esperanzados Investigadores del Centro de Huntington del University College de Londres (UCL) han presentado este lunes los resultados de la fase 1 en la elaboración de un medicamento dirigido a […]

Un sistema basado en CRISPR pero que no altera los genes ataca en ratones la diabetes, la distrofia muscular y la enfermedad renal La investigación básica en edición genómica avanza con paso firme hacia su aplicación clínica. En un espectacular avance, los científicos han creado un nuevo sistema de edición genómica, basado en el rabioso

El equipo de investigadores liderado por el catedrático extraordinario de Biología del Desarrollo de la UCAM publica los avances que permitirían tratar la diabetes, la enfermedad renal aguda y la distrofia muscular La revista científica Cell publicó este jueves los avances logrados por el equipo de investigadores liderado por Juan Carlos Izpisua, profesor del Laboratorio

El equipo de Izpisúa Belmonte modifica el sistema CRISPR/Cas9 para minimizar el riesgo de mutaciones Un equipo encabezado por el científico español Juan Carlos Izpisúa Belmonte, investigador del Instituto Salk de La Jolla (Estados Unidos), ha desarrollado una nueva versión de la tecnología de edición del genoma CRISPR/Cas9 que permite activar genes sin causar rupturas en el ADN, es decir, sin cambiar

Un niño gallego logra frenar su atrofia muscular gracias a un fármaco que aún no se comercializa en España y que la Xunta compró en Alemania para su uso compasivo El pasado septiembre, unos días después de cumplir tres años, a Tiago le practicaron una punción lumbar en la UCI de Pediatría del Complexo Hospitalario

El director médico de la Clínica Universidad de Navarra asegura que para ganar la batalla a la enfermedad hay que enfrentarse a ella con tratamientos ultrapersonalizados. Para Jesús San Miguel, (Almarza, Soria, 1953), hematólogo y director médico de la Clínica Universidad de Navarra en Pamplona, todo gravita alrededor del paciente. “Te sugieren que deberías parar un

El Centro de Investigación Biomédica en Red en Enfermedades Raras (CIBERER), el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) y el Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD) han firmado un acuerdo con la compañía de terapia génica Rocket Pharmaceuticals para el desarrollo de estos tratamientos en patologías poco frecuentes. En

José Luis Mendoza propone la creación de una Cátedra Internacional de Investigación en Lipodistrofia, dirigida por Juan Carlos Izpisua El Templo del Monasterio de Los Jerónimos acogió el X Congreso Internacional de Enfermedades Raras, organizado por la Asociación D´Genes y la Universidad Católica de Murcia, con la colaboración de la Asociación de Familiares y Afectados

Este proyecto anglo-español consiste en un sistema de información de enfermedades raras que puede ser mapeado a través de técnicas de Big Data e inteligencia artificial. En la plataforma se pretende aglutinar la información sobre los genes implicados en las enfermedades raras y las pruebas necesarias para reducir casos no diagnosticados o diagnosticados tarde Las

Científicos de una firma de EE UU están tratando por primera vez editar el ADN dentro del cuerpo de un paciente, alterando su código genético de manera permanente con una técnica de corta-pega genético diferente a CRISPR, llamada nucleasas con dedos de zinc. Investigadores de la firma de biotecnología estadounidense Sangamo Therapeutics, según recoge el