Uno de cada cinco nuevos tratamientos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, en sus siglas en inglés) durante 2017 son medicamentos huérfanos ya que van dirigidos al abordaje de patologías poco frecuentes, como la queratitis neurotrófica (una rara enfermedad ocular), un tipo de neuroblastoma o el síndrome carcinoide.
Así se desprende del último informe de esta agencia reguladora relativo a 2017, cuando emitió un total de 92 opiniones positivas para la comercialización de nuevos principios activos, paso previo a la posterior autorización por parte de la Comisión Europea.
De estos, según informa Farmaindustria, 35 son autorizaciones de fármacos completamente nuevos que incluyen nuevas moléculas fruto del esfuerzo de la I+D biomédica, y la mayor parte van destinados al tratamiento del cáncer (11), enfermedades neurológicas (5) o infecciosas (4). Asimismo, otros cuatro para el área terapéutica que engloba los trastornos del sistema inmune, las dolencias reumatológicas y los trasplantes.
El resto de áreas terapéuticas que se beneficiaron de nuevas moléculas son endocrinología (3 nuevos tratamientos), urología y nefrología (2), hematología (2), dermatología (2), neumología y alergología (1) y hepatología y gastroenterología (1).
Dentro de este grupo de medicamentos innovadores destacan dos nuevas terapias avanzadas, basadas en genes o células. Una de ellas está indicada para el tratamiento de problemas del cartílago de la rodilla y la otra para pacientes de enfermedad de Crohn que padecen fístulas perianales.
Asimismo, la EMA destaca en su informe la aprobación de cuatro nuevos medicamentos destinados a pacientes pediátricos. Dos de ellos están indicados para el tratamiento de dos patologías neurológicas, la lipofuscinosis neuronal ceroidea (una enfermedad rara y fatal para la que no había un medicamento hasta el momento) y la atrofia muscular espinal, que afecta a las neuronas motoras en el primer año de vida.
Los otros dos corresponden al área de endocrinología y están dirigidos a combatir la insuficiencia adrenal primaria, un trastorno hormonal que afecta a niños y adolescentes, y la hipofosfatemia ligada al cromosoma X, que se localiza en el esqueleto de niños y adolescentes en fase de crecimiento.
SIETE FÁRMACOS POR PROCEDIMIENTO ACELERADO
Por otro lado, el informe muestra que de los 35 nuevos medicamentos aprobados se otorgaron recomendaciones de autorización para siete fármacos por el procedimiento acelerado, un mecanismo destinado a facilitar el acceso de los pacientes a fármacos destinados a necesidades terapéuticas no cubiertas.
Asimismo, otros dos medicamentos recibieron una autorización de comercialización condicional, fórmula que permite acceder de forma temprana a medicamentos cuya fase de investigación clínica aún no tiene completos todos los datos pero que se dirigen a pacientes sin alternativa terapéutica que necesitan un tratamiento de forma urgente.
De igual modo, dos tratamientos recibieron el visto bueno de la Agencia “bajo circunstancias excepcionales”, de forma que los pacientes pueden acceder a ellos aunque no existan datos exhaustivos sobre su seguridad o eficacia, debido a que la obtención de tales datos puede ser contraria a la ética médica, existe un número muy reducido de pacientes o cubren lagunas en el conocimiento médico.
Por último, la EMA también aprobó 51 nuevas indicaciones para medicamentos ya aprobados anteriormente, mientras que emitió un total de seis opiniones negativas sobre otros tantos medicamentos al no considerar demostrada una relación adecuada de beneficio-riesgo.